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題 名 | 基因治療,何去?何從?=Gene Therapy; Where to Go? |
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作 者 | 彭汪嘉康; | 書刊名 | 內科學誌 |
卷 期 | 8:1 1997.03[民86.03] |
頁 次 | 頁1-5 |
分類號 | 418.99 |
關鍵詞 | 基因治療; 去氧核糖核酸; 標記; 染色體; 突變; Gene therapy; DNA; Target; Chromosome; Mutation; |
語 文 | 中文(Chinese) |
中文摘要 | 基因治療原本是設計用來治療人類因為單個基因變化所引起的 遺傳疾病。因為基因的缺陷而引起的遺傳疾病約佔新生兒的4%,每200個 嬰兒中會有1人患有染色體不正常,而1~2%是由單一基因的不正常所引起 的。人類的基因多包含在46個染色體內,有30億( 3x109 )個bp,共約 有5萬到10萬個基因,而約有5,000個人類的疾病是因為單個基因變化 所引起。如:常見的sickle cell anemia、cystic fibrosis、Duchenne / Becker muscular dystrophy、thalassemia及phenylketonuria 及不常見的severe combined immunodeficiency (SCID) syndromes、Lesch-Nyhan syndrome及不同的脂肪(lipid)及碳水化 醣(carbohydrate)貯藏病。最近10年來,漸漸證實了所有腫瘤細胞的癌 化也是由多種基因的突變、失落、轉移或擴增而引起。既然是因為基因的改 變而引起的病變,當然應該可由基因著手來對症治療。 簡單來說,基因治療是取一段外來的去氧核糖核酸 (DNA),利用物理 或生物方法轉植入有基因缺陷或突變所引起的先天性代謝缺陷(inborn error of metabolism)或疾病病患體內的治療方式。最理想的方式是能 針對標記(targeted)的基因彌補,並能使之恢復正常(regulated)的功 能。基因的移植似魔術一樣的神祕,如能成功,將可造福患者終身;同時也 因這種新治療方法的研究可促成生技上的發展,未來將是一個商業上熱門的 競爭對象。為了避免基因治療的濫用,1973年美國國家衛生研究院組成了 一個集團,專事推動基因治療的臨床試驗及控制;1976年成立 RAC(Recombinant DNA Advisory Committee)制定正式的管制條例; 1988年正式有第一個合於規定的基因治療計畫開始進行;1990年又進行 了第二及第三個臨床試驗。最近,申請基因治療的案件大幅增加,光是1995 年上半年內,已有24個計畫被審核通過。基因傳遞的方法也有多種,在此 會一一介紹。每次醫學治療上有突破的創舉時,就會帶來許多新的看法、新 的鼓勵與新的希望。但是,試驗進行中一定會遭遇很多困難及阻礙,致使計 畫停滯不前。既然人類絕大部分的疾病因基因而引起,理所當然地應先從基 因治療方式來著手進行。1996年十月份的Time雜誌指出,去年美國國家 衛生研究院花費近200億的資金在基因治療上,而結果實在渺茫。該院的 院長Dr. Harold Varmus覺得我們應該徹底檢討一下,是否應重新回到 實驗室裡找出有效的步驟,以達到療效。讓我們大家齊為公元2000年的來 臨,作為我們對基因治療的新期望。 灡纂C讓我們大家齊為公元 2000 年的來臨 ,作為我們對基因治療的新期望。 |
英文摘要 | The identification of individual genes responsible for specific diseases has led to the prospect that these diseases might be able to "cured" through replacement of the defective gene by a normal gene. 4% of the newborn might affected by the defect gene, every 200 infants might have one individual suffered from the chromosmal abnormalities. And 1-2% of them is due to a single gene defect. Human cell has 46 chromosomes and contained 3 X 10 �m bp and approximately has 50,000 to 100,000 genes. Roughly about 5,000 genetic inborn error diseases is due to a single gene defect, such as sickle cell anemia, cystic fibrosis, Duchenne/Becker muscular dystrophy, Thalassemia and phenylketonuria and not often seen are the severe combined immunodeficiency (SCID) syndromes, Lesch-Nyhan syndrome and some of the lipid and carbohydrate storage diseases. Recent 10 years, gradually, evidence of proved the tumor cells are due to multiple gene changes, such as mutation, deletion, translocation and amplification. Since gene alterations cause cancer and the replacement or correct of defected gene should be the most propiate and reseasonable chocie of treatment. |
本系統中英文摘要資訊取自各篇刊載內容。